Terapia génica para la diabetes tipo I basada en la administración intramuscular de AAV1 insulina-glucoquinasa

• Tipo de TEAN: Invivo y de tipo somático.
• Dirigido hacia: ADN al gen de insulina y glucoquinasa.
• Dirigido por: Vector dual que codifica para genes de insulina y glucoquinasa.
• Órgano a tratar: Somático: Células beta pancreáticas
• Vía de administración: Parenteral-intramuscular
• Resultados: 
  La administración de este vector dual permitió a las células transfectadas expresar las dos enzimas que componen el “sensor de glucosa” en el organismo; y mostró una mayor eficacia que los vectores individuales.
  Permitió disminuir la dosis viral por lo que minimiza la potencial toxicidad y facilita los procesos de producción y regulación requeridos para una futura aplicación clínica.

REFERENCIA BIBLIOGRÁFICA:

1.	Sitges J, Luisa M. Terapia génica para la diabetes tipo I basada en la administración intramuscular de AAV1 insulina-glucoquinasa. Universitat Autònoma de Barcelona; 2017. Disponible en: https://www.tdx.cat/handle/10803/458687#page=1

Terapia celular de la Diabetes Mellitus

Tipo de Steam Cell: Embrionarias de ratón in vitro

Método de obtención: Diferenciación in vitro para obtener células productoras de insulina mediante el control de la expresión del factor de transcripción Pdx1. 

Resultados/usos:

• Por sus propiedades anti-inflamatorias, inmunomoduladoras y tróficas, además de su capacidad de suprimir el sistema inmune, frenan el ataque autoinmune de las células beta e inducen la tolerancia inmunológica.
• Cambios en el patrón de metilación, posiblemente asociado a un cambio en la expresión de las metilasas de ADN, y cambios en la modificaciones postraduccionales de las histonas.

Referencia bibliográfica:

1.	Aranda CS. Terapia celular de la diabetes mellitus: optimización de los procedimientos de diferenciación e inducción de tolerancia. Universidad Pablo de Olavide; 2016. https://www.educacion.gob.es/teseo/imprimirFicheroTesis.do?idFichero=d%2FMvJygb01E%3D